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Seltene Erkrankungen
Erkrankungen werden innerhalb der EU als selten bezeichnet, wenn sie weniger als fünf von 10.000 Menschen betreffen. Aktuell geht man weltweit von mehr als 6.000 verschiedenen seltenen Erkrankungen aus. Allein in in Deutschland sind rund 4 Millionen Menschen davon betroffen. Seltene Erkrankungen sind dabei keine homogene Gruppe von Krankheiten. Gemeinsam sind ihnen jedoch, dass sie typischerweise im Kindesalter erstmalig auftreten und dass die Mechanismen, die zur klinischen Ausprägung der Erkrankung führen, nicht genau bekannt sind. Da oft nur begrenzte Therapiemöglichkeiten zur Verfügung stehen, erfolgt die Behandlung typischerweise in spezialisierten Referenzzentren, die langjährige Erfahrung im Umgang mit der jeweiligen Krankheit haben.
